อุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพกำลังเผชิญกับความจริงที่น่าสะเทือนใจซึ่งคุกคามรากฐานของอุตสาหกรรมนี้ ในขณะที่ภาคอุตสาหกรรมอื่นๆ ผ่านพ้นการตกต่ำของตลาดไปได้เหมือนเป็นเพียงปัญหาชั่วคราว ไบโอเทคกลับเผชิญกับปัญหาโครงสร้างที่ลึกซึ้งกว่า นั่นคือเศรษฐศาสตร์ของการพัฒนายาเสียหายอย่างพื้นฐาน ผลตอบแทนจากการลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนาของอุตสาหกรรมได้ลดลงต่ำกว่าต้นทุนเงินทุน หมายความว่าเงินดอลลาร์ใหม่ทุกดอลลาร์ที่ใช้ในการวิจัยกำลังทำลายมูลค่าแทนที่จะสร้างมูลค่า
คณิตศาสตร์แห่งความเสื่อมถอย
ตัวเลขสะท้อนภาพที่เด่นชัดของอุตสาหกรรมที่อยู่ในภาวะวิกฤต ตั้งแต่ปี 1950 จำนวนยาใหม่ที่ได้รับอนุมัติต่อการใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ได้ลดลงครึ่งหนึ่งทุกๆ เก้าปี แม้จะปรับตามอัตราเงินเฟ้อแล้วก็ตาม การลดลงอย่างไม่หยุดยั้งนี้เร่งขึ้นในปีที่ผ่านมา โดย Deloitte คาดการณ์ว่าผลตอบแทนจากการวิจัยและพัฒนาของบริษัทเภสัชกรรม 20 อันดับแรกลดลงต่ำกว่าต้นทุนเงินทุน 7-8% ของอุตสาหกรรมระหว่างปี 2019 ถึง 2022
เพื่อที่จะย้อนกลับแนวโน้มนี้ อุตสาหกรรมจะต้องมียาประสิทธิภาพสูงหลายตัวที่สร้างรายได้ 20 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ต่อปี แต่ในประวัติศาสตร์ทั้งหมดของอุตสาหกรรมเภสัชกรรม มีเพียงสามผลิตภัณฑ์เท่านั้นที่เคยไปถึงระดับนี้ คือ Humira, Keytruda และวัคซีน COVID-19 ของ Pfizer ความหายากของความสำเร็จระดับเมกะเช่นนี้เน้นย้ำว่าการสร้างผลตอบแทนที่มีความหมายในการพัฒนายาสมัยใหม่นั้นท้าทายเพียงใด
การลดลงของประสิทธิภาพการวิจัยและพัฒนา: การอนุมัติยาต่อการใช้จ่ายงานวิจัยและพัฒนา 1 พันล้าน USD ลดลงครึ่งหนึ่งทุก 9 ปี นับตั้งแต่ปี 1950 (ปรับตามอัตราเงินเฟ้อแล้ว)
เทคโนโลยีในฐานะตัวเปลี่ยนเกม
แม้จะมีสถิติที่น่าหดหู่ แต่ผู้สังเกตการณ์ในอุตสาหกรรมบางคนเห็นความหวังในอนาคตผ่านการพัฒนาเทคโนโลยี เทคโนโลยี Nanopore DNA sequencing กำลังเข้าใกล้จุดราคาที่สามารถเปลี่ยนการวิจัยไบโอเทคจากกิจกรรมที่มีราคาแพงและต้องวางงบประมาณอย่างระมัดระวัง ให้กลายเป็นสิ่งที่ทำได้ง่ายเหมือนการใช้กล้องจุลทรรศน์ การเปลี่ยนแปลงนี้อาจทำให้การวิเคราะห์พันธุกรรมเป็นสิ่งที่ทุกคนเข้าถึงได้ และอาจรวมการอ่านลำดับ DNA เข้ากับอุปกรณ์ในชีวิตประจำวันเช่น smartwatch และเครื่องใช้ในครัวสำหรับการทดสอบคุณภาพอาหาร
คำมั่นสัญญานี้ขยายไปไกลกว่าการลดต้นทุน เมื่อการอ่านลำดับกลายเป็นสิ่งที่พบเห็นได้ทั่วไป นักวิจัยคาดหวังการระเบิดของข้อมูลและการค้นพบที่อาจเปิดเส้นทางการรักษาใหม่ที่เคยถูกซ่อนไว้ด้วยค่าใช้จ่ายที่แพงของการวิเคราะห์พันธุกรรม
Nanopore sequencing: เทคโนโลยีที่อ่าน DNA โดยการส่งผ่านรูขนาดเล็ก ทำให้สามารถวิเคราะห์พันธุกรรมแบบเรียลไทม์ได้
ความก้าวหน้าทางเทคโนโลジี: เทคโนโลยีการอ่านลำดับ DNA แบบ Nanopore กำลังเข้าสู่ระดับราคาที่เข้าถึงได้สำหรับการนำไปใช้ในงานวิจัยอย่างแพร่หลาย
 |
|---|
| แผนภาพนี้แสดงความสัมพันธ์ระหว่างผลตอบแทนที่เป็นไปได้กับต้นทุน/ความเสี่ยงสำหรับโรคต่างๆ โดยเน้นความท้าทายทางเศรษฐกิจที่เผชิญในการวิจัยไบโอเทค |
อุปสรรคด้านกฎระเบียบและโครงสร้าง
ชุมชนชี้ไปที่ปัญหาระบบหลายประการที่ขัดขวางนวัตกรรม อุปสรรคด้านกฎระเบียบมีความซับซ้อนเพิ่มขึ้น ในขณะที่การคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญายังคงอ่อนแอน่าแปลกใจสำหรับอุตสาหกรรมที่พึ่งพานวัตกรรม ระยะเวลาสิทธิบัตรมักจะสั้นเกินไปที่จะคืนทุนจากต้นทุนการพัฒนาที่มหาศาล และบางประเทศก็เพียงแค่เพิกเฉยต่อกฎหมายทรัพย์สินทางปัญญาเมื่อยาที่ประสบความสำเร็จปรากฏขึ้น
อย่างไรก็ตาม ความท้าทายพื้นฐานลึกกว่ากฎระเบียบ ชีววิทยาเองนำเสนออุปสรรคที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งไม่มีในอุตสาหกรรมอื่น ไม่เหมือนซอฟต์แวร์หรืออิเล็กทรอนิกส์ที่การปรับปรุงเพิ่มเติมสามารถให้ผลตอบแทนที่คงที่ ชีววิทยามักต้องการโซลูชันที่สมบูรณ์สำหรับปัญหาที่ซับซ้อน
คุณไม่สามารถเทเงินไปในสิ่งเดียวกันอย่างไม่มีที่สิ้นสุดโดยหวังว่ามันจะคืนผลตอบแทนไปเรื่อยๆ ในที่สุดโอกาสก็จะหมดไป
ปัญหาความซับซ้อน
การพัฒนายาสมัยใหม่เผชิญกับความจริงที่ว่าเป้าหมายที่ง่ายได้รับการแก้ไขไปส่วนใหญ่แล้ว ความท้าทายในปัจจุบันเกี่ยวข้องกับกระบวนการทางชีววิทยาที่ซับซ้อนอย่างไม่น่าเชื่อ โดยใช้โปรตีนและเอนไซม์ในปริมาณจุลทรรศน์ที่มีอยู่เพียงช่วงเวลาสั้นๆ นักวิจัยมักจะสามารถอนุมานกระบวนการเหล่านี้ได้เพียงจากผลกระทบของมัน ทำให้การออกแบบยาเป็นศิลปะมากกว่าวิทยาศาสตร์
อุตสาหกรรมยังค้นพบว่าสิ่งที่เคยถูกมองว่าเป็น junk DNA จริงๆ แล้วมีบทบาทสำคัญในการทำงานทางชีววิทยา การเปิดเผยนี้บ่งชี้ว่าความเข้าใจของเราเกี่ยวกับชีววิทยายังไม่สมบูรณ์ ซึ่งอาจต้องมีการคิดใหม่อย่างพื้นฐานเกี่ยวกับวิธีการพัฒนาและกำหนดเป้าหมายของยา
เส้นทางไปข้างหน้าผ่านการปรับแต่งเฉพาะบุคคล
ผู้เชี่ยวชาญบางคนเชื่อว่าโซลูชันไม่ได้อยู่ที่ยาที่ดีกว่า แต่อยู่ที่การแพทย์ที่ดีกว่า pipeline เภสัชกรรมปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การพัฒนายาสำหรับประชากรกว้างมากกว่าโปรไฟล์ทางชีววิทยาของแต่ละบุคคล การพัฒนาในอนาคตอาจต้องการ digital twin ของผู้ป่วย - แบบจำลองคอมพิวเตอร์ที่มีรายละเอียดซึ่งสามารถทำนายว่าบุคคลเฉพาะจะตอบสนองต่อการรักษาอย่างไร
แนวทางที่เป็นส่วนตัวนี้สามารถปลดล็อกความแม่นยำที่จำเป็นเพื่อทำให้การพัฒนายามีความเป็นไปได้ทางเศรษฐกิจอีกครั้ง อย่างไรก็ตาม การสร้างระบบดังกล่าวยังคงท้าทายทางเทคนิค โดยนักวิจัยแนะนำว่าแม้แต่สิ่งมีชีวิตง่ายๆ เช่น hydrozoan ก็อาจทำหน้าที่เป็นก้าวย่างไปสู่การสร้างแบบจำลองชีววิทยาของมนุษย์
อุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพยืนอยู่ที่สี่แยก หากไม่มีการเปลี่ยนแปลงพื้นฐานในวิธีการค้นพบ พัฒนา และใช้ยา ภาคนี้เสี่ยงที่จะดำเนินการลื่นไถลต่อไปสู่ความไม่เกี่ยวข้องทางเศรษฐกิจ ไม่ว่าจะผ่านการพัฒนาเทคโนโลยี การปฏิรูปกฎระเบียบ หรือแนวทางใหม่ทั้งหมดสำหรับการแพทย์เฉพาะบุคคล อุตสาหกรรมต้องหาวิธีในการฟื้นฟูแรงจูงใจทางเศรษฐกิจที่ขับเคลื่อนนวัตกรรม - หรือเสี่ยงที่จะทิ้งความก้าวหน้าทางการแพทย์นับไม่ถ้วนไว้โดยไม่ได้ค้นพบ